پایه و اساس درمان در بیماران سی اف درمان عوارض ناشی از این بیماری است ولی هیچگونه اقدامی در راستای درمان ریشه ای بیماری که همانا اختلال در عملکرد و بسته بودن کانال کلر است نمی کنیم بلکه سعی می نماییم که عوارض ایجاد شده همانند خلط غلیظ و عفونت را درمان و کنترل نماییم. حال سؤالی که مطرح می شود این است که آیا می شود کاری کرد که کانال کلر ترمیم و اصلاح شود و به عبارت ساده تر آیا می توان مشکل اصلی را برطرف کرد؟
درچند سال اخیر پیشرفت های زیادی در این زمینه صورت گرفنه است. خوشبختانه داروهایی ساخته شده اند که یا کانال کلر را فعال تر نموده و یا تولید این کانال ها را افزایش می دهد. این داروها در حال حاضر در آمریکا و بعضی از کشورهای اروپایی توسط بیماران سی اف مصرف می شود و زندگی بسیاری از این بیماران را متحول نموده و تعداد زیادی از آن ها را از لیست پیوند ریه خارج نموده و به زندگی معمولی خود بازگشته اند. این داروها تنها داروهایی هستند که کانال کلر را اصلاح می کنند. نوع دارو بر اساس نوع ژنتیک بیمار انتخاب می شود. بنابراین انجام تست ژنتیک در درمان های جدید برای همه بیماران لازم است. مهم ترین این داروها که در حال حاضر بیماران سی اف از ان استفاده می کنند قرص ارکمبی Orkambi است. بیماران دارای جهش F508 که شایعترین نوع جهش ژنتیکی در بین بیماران سی اف است از این دارو استفاده می کنند. متاسفانه قیمت این داروها بسیار گران است به گونه ای که قیمت سالانه مصرف ان توسط یک بیمار در آمریکا ۳۶۰ هزار دلار بوده که معادل یک میلیارد تومان است.
ژن درمانی در بیماران
آینده درمان بیماران سی اف بسیار امید بخش بوده و درمان به طرف حل مشکل اصلی این بیماران که همانا اصلاح ژن معیوب است می باشد. در آمریکا مراحل تحقیقاتی اصلاح ژنتیک این بیماران با استفاده از تکنولوژی CRISPR/cas9 شروع شده است. دانشمندان ژنتیک امیدوارند در آینده ای نه چندان دور با استفاده از این روش درمانی، بیمار با بیماری سی اف وارد مرکز سی اف شده و بدون بیماری آنجا را ترک نماید.
