تحقیقات نشان می دهد “ترایکفتا” زندگی بیماران جوان سی اف را متحول خواهد کرد

 تحقیقات نشان می دهد “ترایکفتا” زندگی بیماران جوان سی اف را متحول خواهد کرد.

تحقیقات جدید بیمارستان کودکان ریچموند در دانشگاه ویرجینیا حاکی از این است که بیماران سی اف که در دوره آزمایشی ترایکفتا شرکت کرده اند از لحاظ سلامتی پیشرفت چشمگیری داشته اند.
تریکفتا که محصول شرکت ورتکس می باشد درحقیقت یک ترکیب از سه ماژولاتور قبلی “الکساکفتور”،”تزاکفتور” و “ایواکفتور” میباشد که دلیل اصلی بیماری را هدف قرار میدهد یعنی پروتئین CFTR . این دارو توسط سازمان غذا و داروی آمریکا برای بیماران سی اف بالای ۱۲ سال تایید شده است. لازم به ذکر است بیمارانی میتوانند از این دارو استفاده کنند که حداقل یک موتاسیون F508del داشته باشند ، این بدان معناست که حدود ۹۰% از بیماران سی اف را پوشش میدهد.
خبر تایید ترایکفتا در اکتوبر سال ۲۰۱۹ برای بیمارانی مانند “آنا” بسیار هیجان انگیز بود. “آنا” دختری ۱۵ ساله است که از زمان تشخیص بیماریش یعنی ۶ روز بعد از تولدش تحت درمان در بیمارستان کودکان ریچموند قرار گرفت.
تا به امروز او تحت درمان هیچ داروی ماژولاتور بخاطر موتاسیون نادر خود قرار نگرفته بود ولیکن انتظار می رفت ترایکفتا بتواند به او کمک کند . در حال حاضر سه هفته است که او ترایکفتا مصرف می کند ، البته مصرف ترایکفتا در کنار بقیه درمانهای روزانه از جمله آنزیم و فیزیوتراپی و نبولایزر میباشد و علاوه بر اینها او باید از لحاظ وزن گیری و رژیم پرکالری تحت نظر باشد. پدر او میگوید : اگر شما “آنا” را ببینید ، حتی تصورش را هم نخواهید کرد که او بیمار است ، او به خوبی مسئولیت درمانهای روزانه خود را برعهده میگیرد و یک بیمار سی اف سالم بحساب میآید.
تایید ترایکفتا بر اساس دو فاز آزمایشی انجام شده می باشد:
• بیماران با یک موتاسیون F508del و یک موتاسیون با حداقل کارکرد CFTR
• بیماران با دو کپی از موتاسیون F508del
بنا به گفته آقای “جول اشمیت” مدیرت بخش سی اف بیمارستان کودکان ریچموند تحقیقات و مطالعات وسیعی در زمینه ماژولاتور ترایکفا انجام شده شده است. این بیمارستان ۴۴ مرکز در ۴ کشور مختلف دارد که همگی در تحقیقات و آزمایشهای مربوط به ترایکفتا شرکت داشته اند. بیمارانی که در این برنامه تحقیقاتی شرکت کرده اند میانگین بین ۱۰تا ۱۳ درصد بهبود در عملکرد ریوی را نشان داده اند و این یک پیشرفت بزرگ برای بیمار سی اف بحساب می آید. همچنین تحقیقات نشان می دهد بیمارانی که تحت درمان با ترایکفتا قرار گرفته اند میزان نمک عرق آنها کاهش پیدا کرده است، همچنین BMI بیماران بهبود پیدا کرده و علائم بیماری ریوی کاهش پیدا کرده است. او همچنین متذکر شد بیماری که در لیست پیوند ریه بوده بعد از ۶ هفته مصرف ترایکفتا دیگر نیازی به پیوند ریه نداشته است. همچنین بیماران اذعان داشته اند که کیفیت زندگی آنها با مصرف ترایکفتا بسیار بهبود پیدا کرده است.
“رایان هیدن” مدیر برنامه تحقیقاتی ترایکفتا می گوید هرچند این دارو یک درمان قطعی برای سی اف نمی باشد اما به طور چشمگیری عملکرد پروتئین CFTR را بهبود میدهد، بنابراین بیماران کمتر احساس بیماری میکنند. او میگوید ما سعی کردیم بیمارانی که در برنامه آزمایشی ترایکفتا شرکت کرده اند حتما پروتکل های لازم را رعایت کرده و ایمنی بیماران را مد نظر قرار دادیم و امیدواریم هرچه زودتر این دارو برای سن های پایینتر نیز مورد تائید قرار گیرد. درحال حاضر فاز سوم تحقیقات ترایکفتا در دست بررسی است که براساس آن بیماران بین ۶ تا۱۱ سال مورد بررسی قرار می گیرند.
بنا به گفته “جول اشمیت” مدیریت بیمارستان ریچموند : بیمارانی که امروز با سی اف بدنیا می آیند زندگی نرمال و باکیفیت تری خواهند داشت و این دارو زندگی آنها را متحول خواهد کرد ، بخصوص بیماران با سن کمتر.

مترجم : نازلی قرشی

منبع : https://cysticfibrosisnewstoday.com/2020/01/14/trikafta-will-be-life-transforming-especially-for-younger-cf-patients-researchers-say/